赛诺菲（Sanofi）日前宣布，3期临床试验IMROZ的数据表明，其抗CD38抗体Sarclisa（isatuximab）与标准治疗方案硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合使用，后续使用Sarclisa联合来那度胺和地塞米松（Rd）治疗，将不适合造血干细胞移植的新确诊多发性骨髓瘤患者的疾病进展或死亡风险降低了40%。这些结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行了口头报告，并同时发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
IMROZ是一项全球性、多中心、随机、开放标签研究。截至2023年9月26日，中位随访时间为59.7个月。在主要终点方面，与接受VRd治疗的患者组相比，Sarclisa+VRd组合疗法组的患者疾病进展或死亡风险降低40%（HR=0.596；98.5% CI：0.406-0.876；p=0.0005）。Sarclisa+VRd组合的中位无进展生存期尚未达到，而VRd组合为54.3个月。60个月时，Sarclisa+VRd治疗组患者的估计无进展生存率为63.2%，而VRd治疗患者为45.2%。
创新补体抑制剂达到3期临床主要终点，计划明年递交上市申请
Annexon今天宣布了其在研疗法ANX005在治疗格林-巴利综合征（GBS）患者的随机、安慰剂对照关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。试验达到了其主要终点，接受30 mg/kg的ANX005治疗的患者在第8周的GBS残疾量表（GBS-DS）评分上与安慰剂组相比，获得了2.4倍的改善（p=0.0058）。
30 mg/kg的ANX005在关键性次要终点上也显示出相对于安慰剂的改善，包括在第8天（p<0.0001）和第8周（p=0.0351）通过医学研究委员会（MRC）总评分显示肌肉力量增加；以及截至第26周，将使用人工呼吸机的时间平均减少28天（p=0.0356）。
GBS是一种罕见的急性自身免疫性疾病，是由于患者自身的免疫系统攻击其外周神经系统导致的神经传导损伤。它通常发生在感染性疾病之后，以四肢的对称性无力为特征。病情一般在4周内达到高峰。目前，静脉注射免疫球蛋白（IVIg）和血浆置换术已被证实可有效治疗GBS。然而，尽管接受这些治疗，许多患者仍然会有神经系统缺陷残留，并伴有疲劳以及慢性疼痛。目前，在美国尚无批准的治疗方法。
Annexon研发的补体抑制剂ANX005是针对C1q的人源化单克隆抗体，主要用于阻断人体免疫早期补体级联过程中关键的蛋白质C1q。它不但阻断整个经典途径的激活，还同时保持了其它补体途径功能的完整性。ANX005已获得FDA的快速通道和孤儿药资格。Annexon公司计划在2025年向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。
利用AI赋能抗体开发，德国默克达成超3亿欧元合作
Biolojic Design今天宣布已与德国默克（Merck KGaA）公司达成多靶点药物发现合作。该合作将利用Biolojic Design的AI驱动发现平台来设计用于治疗癌症和免疫疾病的治疗性抗体。根据协议条款，Biolojic Design将从德国默克公司获得预付款和研究经费，并有资格获得总额高达3.46亿欧元的药物发现、开发、监管和商业里程碑付款。
Biolojic Design公司通过AI和计算设计将抗体转化为智能药物。其平台可针对特定表位设计人类抗体，并让其行使激动剂、拮抗剂或有条件结合等特定功能。该平台能够生成执行“and”或“or”逻辑门控功能的多特异性抗体。这一平台设计的首款抗IL-2抗体已经进入2期临床试验阶段。它可以选择性地与效应T细胞上的IL-2受体结合，而不与调节性T细胞上的受体结合。
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